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El VIH inactivado se ha utilizado en terapia génica en niños nacidos con inmunodeficiencia.

Se ha establecido un sistema inmunológico eficaz para los niños que nacen sin él. El resultado inusual se logró mediante una terapia génica en la que los investigadores utilizaron VIH inactivado.

Los médicos de Los Ángeles anunciaron el martes que el tratamiento experimental se ha utilizado en 50 bebés y niños pequeños, y todos menos dos de los resultados mostraron un sistema inmunológico saludable.

“Compramos algo que de otro modo causaría una enfermedad fatal, y para la mayoría de los niños, un tratamiento ha demostrado ser efectivo”. Saeed Donald Kuhn, MD, Hospital Mattel para Niños de la Universidad de California (UCLA), Director de Investigación.

Agregó que los niños que se han sometido a tratamiento pueden ir a la escuela y vivir una vida normal sin temor a que la infección pueda amenazar sus vidas.

Los dos niños que no respondieron a la terapia génica pudieron luego ayudar a un trasplante de médula ósea exitoso.

Los médicos dicen que tomará más tiempo saber si los bebés se han recuperado, pero hasta ahora parecen estar bien.

Los niños padecían síndrome de inmunodeficiencia combinada grave (SCID). La enfermedad es causada por un defecto genético que hace que la médula ósea no pueda producir las células sanguíneas sanas que forman el sistema inmunológico. Sin tratamiento, los bebés a menudo viven solo uno o dos años.

La enfermedad se conoció como “enfermedad del niño burbuja” debido a un niño de Texas que vivió durante 12 años en una envoltura de plástico para aislarlo de las bacterias. Ahora se conoce como “enfermedad de las burbujas” porque alrededor de 20 defectos genéticos diferentes que conducen a esta enfermedad pueden afectar tanto a niños como a niñas.

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Un trasplante de médula ósea de un hermano genéticamente apropiado puede curar la enfermedad, pero la mayoría de los niños no tienen un donante adecuado y el tratamiento conlleva riesgos. El pequeño niño de Texas murió después de este trasplante.

Actualmente, los pacientes reciben tratamiento dos veces por semana con antibióticos y antibacterianos, pero esta no es una solución permanente. Los médicos dicen que la terapia génica se puede realizar eliminando una parte de las células sanguíneas de un paciente, insertando una copia sana del gen que necesitan los niños que usan VIH inactivado y devolviendo las células a través de la infusión.

Los resultados de la investigación, dirigida por investigadores de UCLA, se publicaron en el New England Journal of Medicine el martes y también se presentaron en una conferencia en línea de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular.

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